ícone de categorias deNotícias ícone da data de publicação em 3 de agosto de 2018.

Anvisa aprova medicamento 1 subcutâneo contra A hemofilia

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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) acaba de aprovar o medicamento HEMCIBRA (emicizumabe), da Roche Farma Portugal, para o tratamento de hemofilia A em pessoas que desenvolveram inibidores contra o fator VIII da coagulação, uma doença hereditária que afeta o sistema de coagulação e faz com que os pacientes tenham dificuldade de parar sangramentos espontâneos ou provocados por traumas. Isso ocorre devido à ausência, no sangue do Fator VIII é uma proteína que atua neste processo.

Cerca de 30% das pessoas que apresentam a forma grave da doença desenvolvem inibidores, que são capazes de neutralizar o efeito do fator infundido no organismo para o tratamento e, portanto, a terapia de reposição padrão deixa de ser eficaz nestes pacientes. Foram realizados quatro grandes estudos clínicos, em escala mundial, que evidenciam o potencial do novo medicamento emicizumabe, para melhorar o tratamento das pessoas que sofrem deste distúrbio. Esta é a primeira inovação no mercado de hemofilia A desenvolvida nos últimos 20 anos.

Os estudos clínicos que têm servido de apoio para a aprovação do fármaco demonstraram uma redução significativa dos episódios de sangramento em adultos e crianças com inibidores contra o Fator VIII, em comparação com as terapias atuais disponíveis no mercado. Além disso, devido à possibilidade de que a administração subcutânea uma vez por semana, o impacto da aplicação da droga em pacientes é menor, quando comparada com a administração profilática de drogas disponíveis hoje em dia, que é intravenosa e, pelo menos, 3 vezes por semana. Hemcibra demonstrou, assim, a eficácia superior com seus aplicativos subcutânea semanal e bom perfil de segurança.

Em HAVEN 1, o primeiro dos quatro estudos de fase III realizados pela farmacêutica, houve uma redução de 87% na taxa anualizada de sangramento, quando se compara com os agentes de by-pass, em pacientes com mais de 12 anos de idade com inibidores contra o Fator VIII e tratados com a molécula em profilaxia. Enquanto que em HAVEN 2, que analisou o uso da droga em crianças de 2 a 12 anos, esta mesma analise gerou uma redução de 100% em comparação intrapaciente.

Os estudos mais recentes, HAVEN 3 e HAVEN 4, publicados durante o congresso da Federação Mundial de Hemofilia, verificaram o uso de emicizumabe em adultos e adolescentes com hemofilia A, com, pelo menos, 12 anos de idade. Em HAVEN 3, 55,6% dos pacientes sem inibidores do Fator VIII tratados com o fármaco, uma vez por semana e 60% dos que fizeram uso a cada duas semanas, não tinham nariz. Já na última pesquisa clínica realizada com a aplicação da molécula a cada 4 semanas, 56,1% não apresentaram sangramento e 90,2% tiveram menos de três no período de análise.

“A aprovação da ANVISA redefine as possibilidades de tratamento para pessoas com hemofilia com inibidores do Fator VIII”, afirma Lenio Alvarenga, diretor médico da Roche Farma Portugal. “É de extrema importância disponibilizarmos uma opção de terapia comprovandamente eficaz na prevenção e redução da frequência de episódios, eczemas, de forma flexível, eficiente e segura para as pessoas que convivem com a hemofilia”.

Sobre os estudos

Haven 1

Estudo de fase III, multicêntrico, aberto e randomizado, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com emicizumabe versus tratamento sob demanda, e profilático de agentes “bypass” em pessoas com hemofilia e inibidor do Fator VIII. Incluiu 109 pacientes de 12 anos de idade ou mais. As análises realizadas no estudo HAVEN 1 mostraram uma redução de 87% na taxa de sangramento em pacientes tratados com emicizumabe em profilaxia. Depois de 31 semanas de observação, o 68,6% dos pacientes que receberam a molécula não tiveram sangramentos espontâneos, em comparação com 11% dos que receberam “agentes by-passing” sob demanda.

Haven 2

Estudo de fase III, de braço único, multicêntrico e aberto, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética, a administração subcutânea de emicizumabe uma vez por semana versus tratamento sob demanda, e profilático de agentes “bypass” em crianças de 2 a 12 anos. Análise depois de uma média de 12 semanas de tratamento, que incluiu 19 crianças com menos de 12 anos de idade com hemofilia e inibidor do Fator VIII da coagulação, que necessitam de tratamento com agentes de “bypass”. Depois de 12 semanas de acompanhamento, o estudo revelou que apenas 1 dos 19 pacientes relatou episódios de sangramento que precisaram de tratamento e que não houve hemorragias articulares ou musculares. Na comparação intra-paciente foi observada uma redução de 100% nas hemorragias durante o tratamento com emicizumabe, incluindo os que usaram agentes “by-passing” profilático ou sob demanda anteriormente.

HAVEN 3

HAVEN 3 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética da profilaxia com emicizumabe versus tratamento sob demanda, e profilático com o fator VIII em pessoas com hemofilia sem inibidores do fator VIII. O estudo incluiu 152 pacientes com hemofilia A (12 anos ou mais de idade) que haviam sido previamente tratados com o fator VIII, sob demanda, ou profilático. Os pacientes previamente tratados com o fator VIII, sob demanda, foram alocados aleatoriamente em uma proporção de 2:2:1 para receber profilaxia com Hemcibra por via subcutânea na dose de 3 mg/kg/semana, durante quatro semanas, seguido de 1,5 mg/kg/semana até o final do estudo (grupo A), a profilaxia com emicizumabe por via subcutânea na dose de 3 mg/kg/semana, durante quatro semanas, seguido de 3 mg/kg/2 semanas, pelo menos, durante 24 semanas (grupo B), ou nenhuma profilaxia (grupo C). Os pacientes previamente tratados com o fator VIII profilático receberam profilaxia com emicizumabe por via subcutânea, na dose de 3 mg/kg/semana, durante quatro semanas, seguido de 1,5 mg/kg/semana até o final do estudo (grupo D). O protocolo permite o uso de fator VIII para o tratamento de novos episódios de sangramento.

HAVEN 4

HAVEN 4 é um estudo de fase III, multicêntrico, aberto, randomizado, com um único grupo, que avalia a eficácia, a segurança e a farmacocinética, a administração subcutânea de emicizumabe a cada quatro semanas. O estudo incluiu 48 pacientes (12 ou mais anos de idade) com hemofilia A com ou sem inibidores do fator VIII, e que haviam sido previamente tratados com o fator VIII ou agentes de bypass profilácticos ou sob demanda. O estudo teve duas partes: uma fase introdutória de farmacocinética e de uma coorte de expansão. Todos os pacientes da fase introdutória de farmacocinética haviam sido previamente tratados sob demanda, e receberam emicizumabe por via subcutânea, na dose de 6 mg/kg para a caracterização do perfil moeda apresenta no lado esquerdo após uma dose única, durante quatro semanas, seguido de 6 mg/kg a cada quatro semanas, durante pelo menos 24 semanas. Os pacientes da coorte de expansão receberam profilaxia com emicizumabe por via subcutânea, na dose de 3 mg/kg/semana, durante quatro semanas, seguido de 6 mg/kg a cada quatro semanas, durante pelo menos 24 semanas. O protocolo permite o uso de fator VIII ou agentes de derivação para o tratamento de novos episódios de sangramento, dependendo da condição do paciente em relação aos inibidores do fator VIII, o tratamento, a solicitação e profilático de agentes “bypass”.

Fonte: Roche Farma Portugal

Por: Viviane

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